메드팩토, ‘백토서팁’ 골육종 글로벌 임상 2상 개시

임상병원 3곳 늘려… 임상 가능 환자 다수 대기 중…“상용화 속도”

김시영 의학전문기자 2025-09-01 11:33:18

혁신신약 개발 기업 메드팩토가 신약 후보물질 ‘백토서팁’의 골육종 환자 대상 제2상 임상시험에 나선다.

1일 회사 측에 따르면 메드팩토는 성인 및 청소년(12~17세) 골육종 환자를 대상으로 한국·미국에서 임상을 진행 중이다.

최근 성인 임상 1상을 완료하고 2상 환자 모집을 시작했다. 청소년 환자 임상도 현재 1상 코호트(환자군) 모집이 막바지여서 곧 2상에 진입할 예정이다.

임상 2상 진입과 함께 임상기관도 대폭 확대한다. 국내에서는 국립암센터·원자력병원·분당서울대병원 등 3개 병원에 이어 서울대병원·서울아산병원·삼성서울병원 등 3곳을 추가한다.

추가 임상기관에는 임상 참여 가능 환자 다수가 대기 중인 것으로 전해져 골육종 임상이 더욱 속도를 낼 것으로 회사 측은 전망했다.

메드팩토는 또 미국 존스홉킨스대학병원과 아칸소대학병원 아동연구소(ACRI)에서 골육종 환자를 대상으로 한 ‘백토서팁의 치료 목적 사용 요청’을 받고 관련 승인 절차를 밟고 있는 것으로 전해졌다.

앞서 미국 스탠포드대병원·UCLA병원·오리건대병원·케이스웨스턴리저브대병원 등 해외 의료기관에서 10회의 ‘치료 목적 사용 요청’을 받아 골육종 환자에게 투약을 실시한 바 있다.

회사 관계자는 “최근 백토서팁 골육종 임상 1상 결과가 기대 이상으로 도출되면서 국내외 의료진의 관심이 커지고 있다”며 “임상시험을 빠르게 진행해 조기 허가 획득에 박차를 가하는 한편 기술수출도 적극적으로 추진할 것”이라고 말했다.

한편 골육종은 뼈와 연골에 발생하는 악성 종양으로, 특히 소아 및 청소년기에 발병률이 높은 희귀암이다. 지난 50여 년간 화학항암제 조합이 표준 치료법으로 사용돼 왔지만 치료 효과와 생존율 개선에 한계가 있어 새로운 치료제에 대한 수요가 높다.